2023年11月24日，北京唯源立康生物科技股份有限公司（简称唯源立康）基因治疗药物WG1025注册临床试验申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，受理号CXSL2300809适应症为营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。

    关于产品

    WG1025是唯源立康基于自主知识产权的I型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体平台开发的1类创新药，活性成分是携带编码VII型胶原蛋白（COL7）的COL7A1基因的复制缺陷型HSV-1载体，是国内首款使用HSV-1载体作为基因治疗递送工具的生物新药，是国内首款可重复使用的、外用基因治疗生物新药。

    营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，对真皮和表皮起到连接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。目前国内尚无有效治疗方法。

    美国Krystal Biotech公司开发的DEB基因治疗药物VYJUVEK™，已于2023年5月获FDA批准上市。

    WG1025与VYJUVEK™同为复制缺陷型HSV-1载体的基因治疗药物，均是局部外用的凝胶剂型。DEB患者创面涂抹药物后可将COL7A1基因递送到患者皮肤细胞并产生内源性COL7蛋白，进而组合成锚定纤维将表皮锚定至真皮，提供正常的皮肤结构粘连作用，促进创口愈合，起到治疗效果。早前WG1025开展的一项IIT研究显示，受试者用药后观察到70%以上创面超过3个月的持续愈合，皮肤活检显示受试者经过WG1025治疗后表皮与真皮间有连续分布的COL7蛋白，验证了WG1025的安全性和有效性。

    关于基因治疗技术载体平台

    唯源立康通过对自主专利的HSV-1（I型单纯疱疹病毒）基因组进行分子构建，形成了国内最先进的HSV-1载体的基因治疗药物开发技术平台。利用HSV-1载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性，公司开发了针对皮肤疾病的基因递送载体（Skin gene delivery vector，SGVec），是国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台。

    唯源立康利用SGVec构建的国内首个针对皮肤遗传病-大疱性表皮松解症（DEB）的基因治疗药物WG1025完成了研究者发起的临床研究，验证了临床疗效。同时利用SGVec还开发了针对皮肤相关的其他基因缺陷疾病和皮肤慢性病的基因治疗项目。

    关于我们

    北京唯源立康生物科技股份有限公司 (以下简称“唯源立康”)成立于 2016 年 10 月，是国家高新技术企业和北京市“专精特新”企业，于 2023 年 2 月在全国中小企业股份转让系统挂牌（股票代码：874109）。唯源立康是一家以基因治疗药物开发为主的高科技企业，公司专注于利用基因治疗技术，开发基因治疗生物新药，以解决恶性肿瘤、皮肤遗传疾病以及其他难以治疗的慢性疾病。公司愿景是成为国内生物制药行业领军企业，通过先进科技保障人民生活健康。唯源立康团队是国内最早（2005年）开发HSV-1载体技术平台的团队，目前公司已有2个溶瘤基因治疗药物完成了Ⅰ期临床试验，即将开始 Ⅱ 期临床试验。