北京唯源立康生物科技股份有限公司（简称唯源立康）一类新药WG1025获得国家药品监督管理局药物临床试验批准通知书，通知书编号：2024LP00396。
WG1025是我公司研发的具有自主知识产权的创新型基因治疗制品，其活性成分是携带人COL7A1基因（编码VII型胶原（COL7）蛋白）的复制缺陷型HSV-1载体，拟用于皮肤遗传病营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的治疗。
营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，对真皮和表皮起到连接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。美国食品药品监督管理局于 2023 年 5 月批准了同为HSV-1载体基因治疗药物VYJUVEK上市用于“蝴蝶宝贝”的治疗，国内尚无同类药物进入临床阶段或上市。
在 2023 年完成的一项IIT研究结果验证了WG1025的安全性和有效性，并显示DEB受试者使用WG1025后表皮基底层可见连续表达的COL7蛋白。
唯源立康通过对自主专利的HSV-1（I型单纯疱疹病毒）基因组进行分子构建，形成了国内最先进的HSV-1载体的基因治疗药物开发技术平台。利用HSV-1载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性，公司开发了针对皮肤疾病的基因递送载体（Skin-targeted gene delivery vector，SGVec），是国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台。
唯源立康利用SGVec构建的国内首个针对皮肤遗传病-大疱性表皮松解症的基因治疗药物WG1025已进入Ⅰ期临床试验阶段。同时利用SGVec还开发了针对皮肤相关的其他基因缺陷疾病和皮肤慢性病的基因治疗项目。